英國女童天生失聰 經基因治療竟「獲得」聽覺
【施養正／綜合報導】年僅1歲6個月的英國女童歐帕爾（Opal Sandy）天生失聰，不過她成為英國首位，在經過基因治療之後，「獲得」聽力的突破性案例。母親指出，手術後的24周，歐帕爾的的聽力已經跟正常的孩子差不多，即使是細微的聲響也有反應。父親則說，她聽了跟女兒測驗時一樣的聲音，很意外地，那些都是日常生活中不會特別注意的聲音。
脊髓性肌萎症基因治療跨世紀大躍進 健保給付全台第一例效果顯著
【記者凃建豐／高雄報導】脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy)，是一種因SMN1基因變異導致進行性神經肌肉退化疾病，因脊髓運動神經細胞受損，影響獨坐、行走、說話、呼吸和進食等活動的肌肉功能，目前健保給付背針、口服及基因針劑等3種治療方式，基因治療藥物於今年8月納入健保給付，國內第一例接受健保給付基因治療的第一型SMA病童於高雄醫學大學附設醫院執行給藥，目前追蹤效果良好，治療過程首度曝光，健保署石崇良署長也特地南下與家屬共享喜悅！
首例！「這疾病」基因治療1劑4900萬元 南部嬰通過健保給付
罕病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因治療藥8月起納健保給付，1劑要價新台幣4900萬元，首名通過健保給付是1名南部未滿6個月嬰兒。另外，衛福部正研擬新生兒SMA公費篩檢可行性。 SMA基因治療藥是健保首次將罕病基因治療藥品納入給付，適應症為「6個月以下發病，且帶有基因突變」，預估1年有8名病童受惠。衛生福利部中央健康保險署副署長蔡淑鈴表示，這款藥物昂貴，採取事前審查，南部某醫院在新制上路後提出，8日完成審核程序。
SMA病人多死於肺部感染！光吃化痰藥沒用 預防需三管齊下
【記者林芳如／台北報導】台版「非常律師」、脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者陳俊翰疑因感冒引起肺部感染，大年初二過世。醫師指出，SMA病人的肺功能僅一般人的三成，咳痰能力受影響，痰積在肺部容易感染引發肺炎、敗血症，需借助咳嗽機和人工拍痰，「光吃化痰藥沒用」，平常可做呼吸復健，以及接種疫苗降低重症。
史上最貴4900萬罕病基因治療藥！健保署今付頭期款 首例南部嬰現況曝
【記者林芳如／台北報導】罕病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因治療新藥，一劑要價新台幣4900萬元，自今年8月起納入健保給付，國內首例核准給付是一名南部未滿6個月嬰兒。健保署署長石崇良透露，今日(9/14)已蓋章付了第一期款項給藥廠，這是首次因為藥費太貴，直接由健保署撥款給藥廠，孩子用藥後目前狀況良好。
TBMC想成為「生技業台積電」 劉德音：想成功要用台灣人
【財經中心／台北報導】政府主導成立的台灣生物醫藥製造公司（TBMC），目標希望打造生技專業代工的台積電，TBMC副董事長、美國韌力公司創辦人楊育民表示，最近向台積電董事長劉德音請教台積電成功模式，劉德音告訴他，最重要關鍵是「要用執行效率極高的台灣人」。
女股神旗下基金今年大漲7成 2024年預測：通縮、降息、AI押注Meta
【記者陳修凱／台北報導】被稱為科技股「女股神」、ARK Invest執行長Cathie Wood預計，2024年將出現通貨緊縮。
獨家漱口水基因檢測+納健保利多 金萬林年底創新板掛牌上市
【記者林巧雁／台北報導】檢測試劑廠金萬林(6645)年底將在創新板掛牌上市，初次上市普通股股票承銷案將採競拍作業與申購，辦理現金增資2958張，預計掛牌後股本將提升至4.9億元。研發的獨家漱口水基因檢測更便利親民，再加上明年次世代基因檢測納健保利多，可望挹注明年營收。
SMA斷崖式惡化！300人和時間賽跑「有藥沒錢買」 北榮名醫為這事幫跑關
【記者林芳如／台北報導】健保今年放寬脊髓性肌肉萎縮症(SMA)藥物給付於青少年和成人，讓30年來習慣神經運動功能退化的施小姐，無須再眼睜睜看著有藥沒錢買。目前接受背針治療3個月，她可咬牙站立2小時不倒，但好不容易獲得希望，深怕追蹤評估2次沒進步，健保就不再給付，盼政府能給予病友更多治療機會。
新加坡不補助天價罕病藥 罕病兒靠「這方法」獲得治療
國內首度通過健保給付天價罕病藥，讓罹患脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的嬰兒可獲得昂貴的基因治療藥物，在新加坡也有一名同病相憐的男嬰王彥喆，因為政府保險不給予補助，父母發表懇切的文章，透過媒體報導呼籲，短短12天內在勸募平台籌募到逾5650萬元台幣的藥費，這名寶寶已於本月2日接受基因藥物治療，醫生正在觀察追蹤其效果。
史上最貴！天價罕病藥「一劑4900萬」 將納健保給付
罕病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患者會不斷退化，甚至無法自主呼吸而死亡。健保署說，SMA基因治療藥預計自8月起納入健保給付，一劑要價4900萬，預估一年有8名6個月以下病童受惠。
諾貝爾醫學獎｜「mRNA之母」卡里科曾被踢走降職 「表面看我一敗塗地」
【生活中心／綜合報導】最新諾貝爾醫學獎得主揭曉，由美國學者卡里科與魏斯曼共同獲得殊榮，這兩位是對抗新冠病毒mRNA疫苗的幕後大功臣，去年曾與加拿大學者庫利斯（Pieter Cullis）共同獲得「唐獎」。還在唐獎教育基金會拍攝的紀錄片—「mRNA疫苗的救世之路」，現身說法，串聯mRNA疫苗研究歷程。
諾貝爾醫學獎｜孤獨的先知卡里科 重要研究夥伴是來自台灣的她
【記者王良博／台北報導】今年度諾貝爾醫學獎得主為學者卡塔林·卡里科（Katalin Kariko）、德魯·魏斯曼（Drew Weissman），兩人研究mRNA（信使核糖核酸）技術，促成mRNA疫苗在疫情期間拯救許多性命。國內學者評論，mRNA技術的研發非常困難，但卡里科即使遭降職減薪、罹患癌症，也沒有放棄研究mRNA，最終拯救無數人命，這讓學者直言「先知是孤獨的」。 另外，學者也透露，卡里科曾提及，她的研究室有一位林姓台灣人成員，在1999年與她共同發表mRNA技術的重要論文。
3機構4作者4論文「同一把鋼尺」 糗了！3篇論文已經被撤銷
【劉育良／綜合報導】中國吉林大學放射醫學系教授陳大偉，3年前在《腫瘤的基因治療》期刊中發表論文，5月29日遭到撤回，因為他論文中的一把鋼尺，被發現可疑的劃痕，帶有同樣劃痕的鋼尺，還出現在3篇不同作者、不同期刊上的論文裡。
4篇論文出現同一把舊尺 中國學術論文被國際期刊撤稿
【國際中心】中國有4篇不同作者署名發表的學術論文，配用圖片中都出現有同樣刮痕的一把鋼尺，引發編造數據的質疑和調查，目前這4篇論文已有3篇被國際期刊撤回。
罕病兒惡化！被斷言撐不過今年 女星崩潰：我想跟著走了
【即時中心／綜合報導】本土劇女星李宇柔，現改名陳蔓菲，婚後育一對兒女，13歲的大兒子因罹患罕病AADC（芳香族L-胺基酸脫羧酶缺乏症），日前在節目去年「《命運好好玩》吐露，有命理師預言兒子，恐怕無法撐過今年，令她崩潰說「如果他走了，我想我就跟著走了！」
mRNA救世之路！唐獎基金會邀幕後功臣解析疫苗 12/25全台首播
【記者張曜麟／台北報導】新冠疫情肆虐全球達3年，更帶走多條人命，而BNT和莫德納隨後僅用不到一年的時間就成功開發了新型冠狀病毒mRNA疫苗，快速築起防疫堤防，其運用的全新技術可歸功於唐獎「生技醫藥獎」三位得主的貢獻。為此，唐獎教育基金會特別策劃拍攝紀錄片—「mRNA疫苗的救世之路」，親訪三位mRNA疫苗的幕後功臣，串聯mRNA疫苗研究歷程，下周日 (12/25)凌晨12點起將於唐獎YouTube播出。
孤兒藥看得到吃不到！ 罕病基金會籲縮短審查
【記者林志怡／台北報導】罕見疾病藥物因為市場小、開發成本高，被稱為「孤兒藥」，費用高昂、並非一般家庭可以負擔，急需健保機制協助，否則病友的經濟、生活都將陷入困境，罕病基金會今舉辦記者會提出5項呼籲，包括縮短罕藥審查時程、落實罕藥總額預算執行、多元評估療效、擴大病友參與、期待基因治療的曙光等。
2022年諾貝爾獎得主本周揭曉 華裔學者研究失智獲獎聲浪高
【國際中心／綜合外電】一年一度的諾貝爾獎將於本周起陸續揭曉，第一個宣布的獎項將是醫學獎，預計最快於台灣時間今天（3日）下午5時30分公佈得主，預測得主難度極高，但有分析師認為，今年有可能是研究阿茲海默症或mRNA疫苗的學者獲獎，被看好的得主之一是華裔美籍神經病理學者李文渝。
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