蔡淑鈴說明，待醫院時程安排妥當、廠商供藥後，這名南部未滿6個月嬰兒就可以接受治療。SMA基因治療藥物是一次治療、終身有效，但究竟是否真的有療效，需要長期追蹤，用藥後須每4個月進行1次標準運動功能檢查，提交療效追蹤等資料，每年須總評估1次，至少追蹤10年。
目前健保給付背針、口服及基因針劑等3種SMA治療藥物。蔡淑鈴說，SMA基因治療藥8月起才納入健保給付，一切還在進行中，現階段只有這家南部醫院為這名6個月嬰兒提出申請，暫時沒有其他待審案，但相信只要有類似個案，各醫院就會迅速收集資料，相關申請會陸續出現。
罕病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是先天基因缺陷或突變導致脊髓前角運動神經元退化，隨著時間嚴重持續肌肉萎縮、無力，導致病患行走或進食困難，甚至無法呼吸的一種罕見遺傳性神經肌肉疾病。
衛福部過去曾試辦新生兒SMA公費篩檢，但之後改為自費400元檢驗，國健署婦幼健康組簡任技正陳麗娟表示，新生兒SMA篩檢是否納入公費項目，現在還在評估可行性階段，已委託研究計畫收集國內外防治、檢查的實證資料，後續將舉行2場專家會議，預計年底完成，才會提出進一步建議。（中央社）
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