罕病基金會創辦人陳莉茵指出，罕藥支出占整體健保預算，歷年來均未超過1%，近六年罕藥專款未執行預算總額高達35.877億元，且通過給付的新藥幾近個位數，空有預算若不落實執行，仍無法即時挽救苦等新藥的病患。一代健保的罕藥給付率為86.79%，至二代健保時大幅下降為44.44%。
罕見疾病基金會共同創辦人曾敏傑指出，「罕見新藥未能收載給付，應是罕藥專款執行每年均有餘額的主要原因。事實上是新藥預算未被執行，以及新藥獲得給付時間拉長」。
罕見疾病藥物因為市場小、開發成本高，被稱為「孤兒藥」，費用非一般家庭可負擔，若無健保支持，無疑使家庭經濟及生活陷於困窘甚或絕境；據統計，自2020年至今，罕見新藥累積未給付達23種，其可照顧19種罕病，通報人數截至2023年1月，共有7,144人，然而其中高達2,072位病友已過世，顯見應加速給予病友治療。
「新的藥物明顯改善孩子癲癇發作時間，讓我們跟孩子有了更深的感情」，有桐媽媽表示，有桐直到3歲才確診「卓飛症候群」，只要感冒、天氣熱、溫差大、室內悶熱或玩太嗨都會誘發癲癇，一發作就停不下來，必須到醫院打鎮定劑且插管進加護病房，那時候每個月住在加護病房。
有桐媽媽說，因為擔心發作後來不及衝到醫院，以前都不敢帶孩子外出，自從使用新藥後，孩子病情明顯改變，現在一個月發作3~4次，每次發作大概2分鐘內就停止，讓他們可以去動物園、近郊甚至出國。有桐認知上也有進步，課堂中開始與老師同學互動，可以明確向家人表達自己的喜好，最開心的事情就是可以和爸爸、哥哥一起打樂樂棒球。
每一次癲癇發作都會傷害腦部，而有桐目前每天吃2顆藥，每個月自費2萬多元，但體重增加，藥量也得增加，醫師近來建議1天3顆，每月須自費4萬多元，卻可再降低癲癇發作次數，甚至不發作。
有桐媽媽坦言，每月自費藥物4萬多元是一筆不小負擔，夫妻多次討論，猶豫是否暫時維持每天吃2顆藥，控制每月平均發作3、4次，避免傾家蕩產。
台灣罕病患者普遍被商業保險排除在外，罕見疾病基金會執行長陳冠如呼籲，提高罕病藥物給付率，縮短罕藥等待給付時間，貫徹執行罕藥專款預算，才能給患者更多生機。
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