張先生為一名非抗體A型重度血友病患者,從小開始預防性靜脈注射凝血因子藥物,但每當氣溫驟降,經常找不到血管,需拿吹風機將手吹熱才能完成注射,而繁瑣的施打過程帶給他許多生活不便。熱愛運動的他,因為藥物保護力不夠,往往運動後手臂都會出現大片瘀青,運動時間及強度因而受限。

張先生後來在大學時期開始使用「非凝血因子藥物」,治療方式從原本的靜脈注射變成皮下注射,不再需經由血管,減少挨針次數,因為藥物施打頻率大幅降低,出國長途旅行需要攜帶的藥物隨之減少。大學畢業後,他便前往英國留學一年,現在順利歸國並成為外商公司的商業分析師。

台灣血友病之父沈銘鏡教授表示,血友病是一種先天出血性疾病,基因缺陷造成血液中缺乏某一種凝血因子,導致凝血功能異常,目前國內的血友病患者大約1000名,其中以缺乏第八因子的A型血友病患最多。

輕度A型血友病患者在創傷或手術時會有出血問題,但中、重度A型患者,除受傷之外,日常也可能自發性出血,最常見於關節處,雖沒有立即危險,但長時間反覆可能導致關節變形,許多人因此需要置換人工關節。國際間血友病治療共識,透過規律的「預防性治療」,定期補充凝血因子可有效降低出血風險。

血友病協會周瑞欽理事長(左起)、台灣血友病之父沈銘鏡、台大血液科醫師周聖傑、關懷血友病協會理事長林旭科。協會提供
血友病協會周瑞欽理事長(左起)、台灣血友病之父沈銘鏡、台大血液科醫師周聖傑、關懷血友病協會理事長林旭科。協會提供

台大醫院血液科主治醫師周聖傑表示,目前A型重度血友病的治療要達到「零出血」仍有進步空間。首先,凝血因子的結構特性,讓它只能用靜脈注射的方式給予;再者,第八凝血因子藥物半衰期約只有8至12小時,要維持體內有保護力的凝血因子濃度,至少每周二至三次注射補充,有些患者從兩歲甚至更小就開始預防性注射。

隨著科技進步產生了「非凝血因子藥物」療法,周聖傑說明,它從靜脈注射轉為皮下注射,減少了患者找血管打針的不便,治療方式也更加簡單;藥物半衰期可長達至27.8天,注射頻率降低至每月一次,與過去靜脈注射相比,一年最多可少挨91次針。

台灣健保原本僅給付A型血友病抗體患者,7月起擴大「非凝血因子藥物」給付範圍至非抗體A型血友病,不僅可讓患者獲得更良好的治療方式、減輕照護者的負擔,對醫師來說患者的治療順從性也提升。

周聖傑另補充說道,這次七月起「非凝血因子藥物」健保給付條件放寬族群包含12歲以下兒童,以及12歲以上但規定須有接受第八凝血因子達建議劑量上限,且年自發性出血次數大於6次、曾發生腦出血、目標關節出血半年超過3次以上。

中華民國血友病協會理事長周瑞欽表示,幸好有了非凝血因子皮下藥物出現,血管找不到的問題漸漸迎刃而解,且注射頻率大幅減少,許多病友在旅行時需攜帶的藥物隨之減少,過去受限於疾病而無法長途旅行、出差外派的病友,如今終於獲得追逐夢想自我實現的機會,健保擴大給付消息,無疑是患者們的一線曙光。

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