針對白血病，基隆長庚血液腫瘤科副主任黃彥閔解釋，白血病分「急性」與「慢性」，往下再區分出「淋巴性」與「骨髓性」，而急性淋巴性白血病患者年齡分佈呈現2個主要尖峰，以小孩、老人居多，台灣目前治療策略以化學治療為主，再加上幹細胞移植作為後續輔助。
黃彥閔指出，台灣的白血病兒童病患治療存活率很高，可達到80%、90%以上，已是可以痊癒的癌症；至於高齡族群，因年齡較長，有些都已70歲以上，疾病惡化速度也快，加上對治療耐受度、反應不一定好，相較下預後較差。
CAR-T療法有侷限
不過黃彥閔也說，小兒急性淋巴性白血病多數個案雖能痊癒，但不排除部分傳統治療無效，或經傳統治療後又復發的個案，若沒後續移植、CAR-T之類的細胞療法，其治癒機率確實不高。
黃彥閔指出，CAR-T是在台灣已上市、也有拿到藥證的正式治療，但僅侷限在「急性淋巴性白血病」，與「復發性或難治性的瀰漫性大B細胞淋巴瘤」，且目前國內僅有一間藥廠獲上市許可。
此外，黃彥閔提到，目前適用CAR-T的「急性淋巴性白血病」，只限於針對「B細胞」異常的患者，T細胞異常病人並未納入適應症中，且費用相當高昂，預計花費可達1000萬，沒有健保給付。
名醫直言「CAR-T沒那麼神」
台大醫院細胞治療科主任姚明則直言，CAR-T是一種標靶治療，目前成熟的CAR-T只對B細胞淋巴性血癌、或部分B細胞淋巴癌有效，病童若是T細胞淋巴性血癌，目前根本沒有發展成熟的CAR-T療法。
姚明表示，台灣很多患者都有這問題，而該病童要用捐贈者的異體T細胞，此治療也不成熟，要經過人體試驗才能評估療效，而國內目前連人體試驗都沒有；至於中國現況，他不曉得，無法評論，但肯定也不是常規療法，是實驗性治療。
針對全球是否有國家在做異體CAR-T治療且成功案例？姚明表示，國際上有在準備，但還沒進入臨床試驗，都在很早期，各界可以去找，而且「我覺得大家把CAR-T講太神了啦」。
CAR-T納健保討論中
至於目前CAR-T納入健保的討論進度，健保署表示，廠商建議給付範圍同衛生福利部核准之適應症，即「患有難治型、移植後復發、第二次或二次以上復發之B細胞急性淋巴性白血病（ALL）的25歲以下兒童和年輕成人病人」與「經兩線或兩線以上全身治療後之復發性或難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）成人病人」。
健保署指出，以上兩種適應症，廠商初步預估使用人數約為數十人，本案已進入藥品專家諮詢會議討論，近期將與廠商協商，後續依行政流程再提請藥品專家諮詢會議討論，實際給付範圍、受益人數與支付價仍須依全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議決議為準。
此外，健保署醫審及藥材組組長黃育文表示，目前實際討論時間還未敲定，而本次討論也將是健保署藥品專家諮詢會議後的首度面對面討論，但涉及議題眾多，包括除給付範圍、受益人數等議題外，也要考量未來納入健保後的風險分攤方案以及追蹤架構。
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