仁新醫藥董事長林雨新博士表示,此次發表的一年數據持續表現了Tinlarebant的安全性和有效性,可看出其為一款很有潛力的斯特格病變口服藥物。

Tinlarebant臨床二期為期兩年,參加的13位STGD1病患至今都已完成一年的治療,已完整收集可評估藥物安全性和耐受性的數據,以及可評估疾病進展的視網膜成像數據。數據顯示許多受試者的視網膜厚度穩定,更觀察到黄斑中心橢圓體帶的缺陷處有改善現象。

數據顯示13位受試者完成1年的治療後,7位(53.8%)的視網膜萎縮區域呈現穩定狀態,同時13位受試者中有12位(92.3%)沒有出現視網膜萎縮區域。且13位中有9位的病患(69.2%)至少一眼的最佳矯正視力呈現穩定,甚至有改善的趨勢。

值得一提的是, Belite本次的一年期中數據顯示,平均視網膜萎縮區域增長率僅為每年0.03 mm²,體現出LBS-008極有潛力可停止或減緩STGD1的惡化。

林雨新進一步表示,兒童時期發病的STGD1的特點是病情會快速惡化而導致視力快速下降,在成年之前視力將永久性喪失,然而本次期中數據顯示,病人在接受12個月的LBS 008治療後,多個結構上與機能上的觀察數據皆逐步穩定,讓病情得以控制或是改善。

STGD1的發病率為萬分之一,是最常見的遺傳性視網膜失養症,在美國約影響3萬人,目前仍無藥可醫,根據美國投資銀行的研究報告,預估2030年全球STGD1市場規模可達12.7億美元(約新台幣393億元)。

Belite目前正同步針對STGD1青少年病患進行為期兩年的臨床二期試驗和為期兩年的臨床三期試驗 (代號DRAGON)。預計2023 年第2季度再次發表STGD1臨床二期試驗數據,屆時所有受試者都已完成18個月的治療。

DRAGON是目前全球唯一的STGD1臨床三期試驗,加上LBS-008已取得FDA快速審查認定,極有可能成為全球首個STGD1核准藥物,搶攻龐大市場商機。

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