一帖良方值「億」金！美這款新藥全球最貴

新藥Lenmeldy，周一（3/18日）獲美國食品暨藥物管理局（FDA）核准上市，是第一款能治療致命罕病「異染性腦白質退化症（MLD）」的藥物，罹患這種病的兒童診斷發現後通常餘命不超過5年，多半活不過7歲，美國每年約40名新生兒有這種病。

藥廠Orchard Therapeutics表示，第1批接受Lenmeldy治療的病患已追蹤超過12年，研究人員持續發現治療後經過基因改造的細胞會製造患者體內缺少的酵素。

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MLD是遺傳性疾病，患者先天缺少能分解脂質的酵素「腦硫脂」，使得脂質最終對神經造成毒性，導致逐漸失去動作和思考能力。

第2昂貴的藥是Hemgenix，單劑治療要價350萬美元（約1.11億新台幣），2022年獲准治療乙型血友病。

第3昂貴的是Elvevidys，要價320萬美元（約1.02億新台幣），2023年核准上市治療肌肉失養症。第4名是要價300萬美元（約9530萬新台幣）、用來治療腎上腺腦白質失養症的Skysona。