泛視神經脊髓炎是一種自體免疫造成中樞神經系統發炎的罕見疾病,會對視神經、脊髓及腦幹造成損傷,病友急性發作時會出現疼痛、肌肉無力、癱瘓、視力喪失以及膀胱或腸道控制問題,而反覆發作導致需要他人的協助與照護。
健保署醫審及藥材組組長黃育文指出,過去並沒有專一治療泛視神經脊髓炎之藥品,只能以全身性免疫抑制劑,如口服皮質類固醇、azathioprine或mycophenolate mofetil來治療,且副作用大,病人使用後免疫力下降,感染風險提高。
健保署為照顧罕病病友,積極導入精準治療,含satralizumab及inebilizumab成分之生物製劑用於治療水通道蛋白4自體抗體陽性之泛視神經脊髓炎,相較於傳統口服類固醇及免疫抑制劑,臨床實證顯著降低復發率70~90%,具給付效益。
案經2023年8月17日「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議」,同意將治療泛視神經脊髓炎之2項單株抗體生物製劑藥品納入健保給付,並於2023年10月1日生效。預估約有121位病人受惠,平均人年藥費250萬元,健保每年挹注約2.42億元。
健保署進一步說明,由於罕見疾病的特殊性及需求性,今年的目標為「縮短罕藥審查時程」及「積極給付罕病新藥,朝向100%執行率」,在有限健保資源積極向廠商爭取最合理之價格,將具臨床實證及給付效益之藥品,優先納入給付,造福最多之病人。
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