國內約有400名SMA患者,目前「百健」藥廠治療SMA的藥品已獲健保給付,適用對象為「出生12個月內發病確診且開始治療年齡未滿7歲」。截至2022年6月30日止,使用人數41人、申報藥費約6.67億元,每位病人平均每人年健保給付藥費為872萬元,最高為1470萬元,最低735萬元。

針對SMA藥品給付擴增案,健保署醫審及藥材組副組長張惠萍說明,1月16日找了百健、羅氏、諾華三家藥廠協商,也提供新的協議方案,三家藥廠分別與總公司確認後,百健和羅氏已與健保署達成初步共識,諾華尚未取得總公司同意,持續與諾華進行協商和討論。

張惠萍表示,健保署與兩家藥廠達成初步共識的版本,將提交到2月下旬召開的藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議(共擬會)討論,若共擬會代表也同意,健保給付就可以擴增範圍至「3歲以內發病確診,如果治療年齡大於7歲,運動功能RULM≥15」。

目前健保給付約41人,涵蓋SMA病友1成,張惠萍指出,擴大給付範圍後,預估用藥人數可以增加到200人,涵蓋5成病友。此外,現行只有百健,屬於脊隨注射型藥品,未來病友還多了羅氏可選擇,羅氏為懸浮液劑型口服藥。

張惠萍強調,健保署理解生命不能重來,會在有限資源向廠商爭取最合理的價格,希望照顧最多病人。

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