台大醫院血液科醫師林建嶔說明，骨髓纖維化大多為後天造血細胞的基因突變所導致，會使患者原有造血系統失常、脾臟因代償性造血而增大，另外體內會產生很多不正常的細胞激素進而產生各種不舒服的症狀。
骨髓纖維化常見十大症狀包括夜間盜汗、注意力不集中、活動力不佳、易有飽足感、疲勞、骨頭疼痛、發燒、搔癢、腹部不適、體重下降，嚴重甚至會因皮膚搔癢等引發睡眠障礙，然而前述症狀容易被混淆而延誤就醫。
因此，林建嶔建議，50歲以上中高齡民眾如觀察到自身長期有上述症狀，切勿掉以輕心。據統計，約10%至20%骨髓纖維化患者會因未能即時治療而惡化成急性骨髓性白血病，致死風險驟升，加上現有治療選擇有限，骨髓纖維化患者平均存活期僅3.5到5年。
骨髓纖維化病人需要依靠穩定治療控制疾病進程，林口長庚血液科郭明宗醫師指出，目前唯一根治方式為異體骨髓移植，但因風險高、且需考量患者年齡、病況與匹配合適捐贈者，使得許多患者無法接受此治療，其餘治療選擇則包括口服化療藥、脾臟切除手術或放射治療、輸血、標靶藥物等。
醫師會優先評估患者狀況是否適合做骨髓移植治療，若無法執行，則以標靶藥物為首要選項。不過，郭明宗坦言，約7成患者在用藥5年內產生抗藥性或副作用而中斷療程，是臨床治療上一大限制。近年來國際間陸續發展可精準抑制變異基因的新型標靶藥物等，未來期望有機會納入健保，成為骨髓纖維化治療新利器。
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